29種藥物納入醫(yī)保
政府鼓勵(lì)罕見病藥物的引進(jìn)、研發(fā)和生產(chǎn)，加快罕見病藥品的注冊審評審批
藍(lán)藍(lán)長長地緩了一口氣，簡單的穿衣成了一項(xiàng)“巨大工程”。她不是年紀(jì)大了，而是患有特發(fā)性肺動(dòng)脈高壓。
特發(fā)性肺動(dòng)脈高壓是指原因不明的肺血管阻力增加，引起持續(xù)性肺動(dòng)脈高壓力升高，可導(dǎo)致心衰竭，被稱為“心肺血管系統(tǒng)的癌癥”。由于缺氧導(dǎo)致手指和嘴唇呈藍(lán)紫色，很多患者甚至不能大聲唱歌，不能奔跑，不能情緒激動(dòng)。
2011年，初為人母的藍(lán)藍(lán)常常感到胸悶氣短。經(jīng)過一年求醫(yī)，確診為特發(fā)性肺動(dòng)脈高壓。她拼命地呼吸，但胸悶難耐，心臟絞痛不已，必須靠呼吸機(jī)、藥物才能維持基本的喘氣。
如今，藍(lán)藍(lán)快40歲了，經(jīng)歷過3次搶救。萬幸的是，她的病還有藥可治。藍(lán)藍(lán)的救命藥安立生坦片每片100元。如此高昂的價(jià)格，讓不少患者家庭“望藥興嘆”?！?019年中國罕見病報(bào)告》顯示，13種罕見病的藥物治療花費(fèi)中，年治療費(fèi)用最高的近500萬元，有11種藥物的年治療費(fèi)用大于8萬元。在沒有醫(yī)保支付的情況下，患者難以維持長期足量和足療程的治療，因病致殘現(xiàn)象較為普遍。
自2015年以來，我國出臺(tái)了多項(xiàng)政策措施，力圖打破在罕見病藥物上的“市場不確定”，鼓勵(lì)罕見病藥物的引進(jìn)、研發(fā)和生產(chǎn)，加快注冊審評審批。2018年12月底，有13種罕見病藥品通過優(yōu)先審評審批申請上市，涉及《第一批罕見病目錄》中10種罕見病，患者將逐步擺脫“境外有藥、境內(nèi)無藥”的困境。國家藥監(jiān)局承諾，對于部分臨床急需、市場短缺的藥品加快審核、審批，罕見病藥品3個(gè)月內(nèi)審結(jié)。
目前，在我國上市且有罕見病適應(yīng)證的55種藥物中，有29種藥物納入國家醫(yī)保目錄，涉及18種罕見病，其中9種藥物享受國家醫(yī)保目錄甲類報(bào)銷，患者使用時(shí)無需自付費(fèi)用。今年3月，我國對首批21個(gè)罕見病藥品和4個(gè)原料藥實(shí)行減稅。降低3%的增值稅，同步降低藥品價(jià)格。一系列利好政策，為罕見病患者打開“希望之門”。（記者 王君平）
《 人民日報(bào) 》（ 2019年05月24日 19 版）
