第二問：什么樣的基因編輯可行？
既然人類需要基因編輯，那么，什么樣的基因編輯可行？中國科學(xué)院院士、中國科學(xué)院神經(jīng)科學(xué)研究所所長蒲慕明在受訪時(shí)強(qiáng)調(diào)說，“以生殖為目的的人類胚胎基因編輯活動(dòng)是國家明令禁止的，是不合法的。”
楊輝說，人體有40萬億至60萬億個(gè)細(xì)胞，要達(dá)到基因治療的目的，可能需要編輯上萬億個(gè)細(xì)胞，所以對其有效性和安全性的要求非常高。
他指出，基因編輯技術(shù)要有效，首先，希望盡可能多的突變基因被糾正，其次，要避免脫靶情況。所謂脫靶，就是本來修正這個(gè)基因，卻“未瞄準(zhǔn)”而破壞了其他基因，脫靶效應(yīng)可能會(huì)引起包括癌癥在內(nèi)的很多種副作用。
舉個(gè)例子，目前第三代基因編輯工具CRISPR/Cas9，因簡易、效率高、成本低等優(yōu)點(diǎn)，廣受關(guān)注。自從2012年被發(fā)明以來，學(xué)術(shù)界普遍認(rèn)為基于CRISPR/Cas9及其衍生工具的臨床技術(shù)將為人類的健康作出巨大貢獻(xiàn)，然而該技術(shù)自問世以來，其脫靶風(fēng)險(xiǎn)一直備受爭議。
