中新網(wǎng)上海3月1日電 題：“三問”基因編輯 中國科學家提出安全檢測新方法
因為“基因編輯嬰兒”事件，基因編輯被視為敏感的生物醫(yī)學新技術。人類是否需要基因編輯？什么樣的基因編輯技術可行？怎樣檢測技術安全性？北京時間1日凌晨，中國科學家的一項與基因編輯檢測有關的新技術——“GOTI”技術在國際權威學術期刊Science(《科學》)上發(fā)表，引發(fā)關于基因編輯的“三問”。
觀察小鼠胚胎。中國科學院科技攝影聯(lián)盟 供圖
第一問：人類是否需要基因編輯？
所謂基因編輯，是對基因組中的特定DNA片段進行敲除、加入、替換等。
人類為何需要基因編輯？中國科學院神經科學研究所研究員楊輝介紹，現(xiàn)在人類有約7000種罕見病，其中80%都是單基因遺傳病。人體的2萬多個基因中，只要一個有突變，就可能出現(xiàn)遺傳病，比如，先天性失明、耳聾等。
他指出，這些罕見病涉及全球3億病人，總數(shù)非常大，但95%的罕見病沒有藥物，中國電影《我不是藥神》里的病人還算比較幸運，因為至少已經有藥可醫(yī)。
科學界嘗試用基因編輯去解決罕見病的難題。“如果我們有一把‘剪刀’，就是有效的基因編輯工具，能把突變的基因修正，是否就能治療這些病呢？”楊輝說。
他介紹，基因治療的概念從上世紀80年代提出，經過科學家們幾十年的努力，直到2010年后，才相繼出現(xiàn)幾種藥物，能治療某些單基因遺傳病，而這相對7000種罕見病的大數(shù)而言還遠遠太小，但FDA(美國食品藥品監(jiān)督管理局)預計，到2022年，超過40種基因治療新藥有望上市。
GOTI技術的實驗流程及主要結果。中國科學院科技攝影聯(lián)盟 供圖
