2022年元旦，國家新版藥品目錄（2021）在福建正式執(zhí)行，高價罕見病藥物進醫(yī)保新政當(dāng)日落地。近日，家住福建泉州的18歲脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者小楓（化名），在福建醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院接受該罕見病“救命藥”諾西那生鈉的第一針注射。據(jù)估計，新政執(zhí)行后，小楓的年治療費用經(jīng)報銷將從近140萬元下降到10萬元以下。

諾西那生鈉注射液。人民網(wǎng) 錢嘉禾攝

據(jù)悉，此前2019年，脊髓性肌萎縮癥(SMA)的治療藥物諾西那生鈉在我國上市，但由于沒有進入醫(yī)保，每支藥物患者需要自費近70萬元。同時，對于脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者的治療，第一年需注射6針，此后每年注射3針，因此，即使在當(dāng)?shù)馗飨嚓P(guān)機構(gòu)的扶持下，第一年全年治療費用仍高達(dá)近140萬，并且要終身用藥。

小楓的父親陳先生介紹，小楓出生于2003年，1歲后雙腳逐漸失去力氣，出現(xiàn)步態(tài)異常、上樓梯十分費勁等癥狀，最終在福建醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院被確診為脊髓性肌萎縮癥(SMA)。

據(jù)了解，脊髓性肌萎縮癥(SMA)是一類由脊髓前角運動神經(jīng)元變性導(dǎo)致肌無力、肌萎縮的疾病，臨床表現(xiàn)為進行性、對稱性，肢體近端為主的肌無力與肌萎縮，智力發(fā)育及感覺均正常。

面對“天價”般的醫(yī)藥費，曾經(jīng)的“救命藥”對小楓一家來說遙不可及，“患病18年來，小楓只能通過普通藥物和康復(fù)訓(xùn)練來控制病情，我們時常擔(dān)心他突然‘離去’。”陳先生哽咽著說道。

醫(yī)生正協(xié)助小楓進行康復(fù)訓(xùn)練。人民網(wǎng) 錢嘉禾攝

但希望的曙光終究還是來了。在2021年11月中旬國家醫(yī)保藥品目錄的談判中，脊髓性肌萎縮癥(SMA)“天價救命藥”的單支價格降到3.3萬元。2021年12月3日，2021年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作也順利結(jié)束，7種罕見病用藥通過談判方式進入醫(yī)保目錄，其中就包括諾西那生鈉注射液。

國家醫(yī)保局相關(guān)負(fù)責(zé)人表示，中國新生兒罕見病脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者每年新增1200人，存量患者約3萬人。諾西那生鈉注射液談判結(jié)果生效后，國家醫(yī)保局每年約投入20億元 ，預(yù)計給患者減負(fù)超130億元。

1月2日下午，福建醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師陳萬金為小楓順利注射了諾西那生鈉的第一針。陳萬金介紹，罕見病藥物納入醫(yī)保后，價格大幅度下降，使用罕見病藥品的患者覆蓋面更大。目前，福建已登記脊髓性肌萎縮癥(SMA)病例100余例，其中，強烈希望注射該藥品的病例近50例，且數(shù)據(jù)仍在不斷增加。截至1月4日，福建已注射8例。

“消除恐懼的最好辦法就是微笑面對恐懼。”小楓說，如今自己終于用上夢寐以求的“救命藥”，并重拾對生命熱切的期望，“我現(xiàn)在很激動，希望用藥后能慢慢康復(fù)，像正常人一樣生活。”（錢嘉禾）

來源:人民網(wǎng)