臺(tái)海網(wǎng)1月16日訊（海峽導(dǎo)報(bào)記者 李方芳）“真的是迫不及待，沒想到這么快就能醫(yī)保報(bào)銷！”作為新版醫(yī)保目錄正式執(zhí)行后首個(gè)在福建醫(yī)科大學(xué)附屬協(xié)和醫(yī)院接受創(chuàng)新藥艾加莫德治療的患者，來(lái)自寧德的81歲的丁阿姨（化名）說(shuō)，她患重癥肌無(wú)力4年，現(xiàn)在這種藥納入醫(yī)保后，終于用得起特效藥了！
2024年1月1日起，新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄在全國(guó)范圍內(nèi)統(tǒng)一正式執(zhí)行，罕見病用藥納入醫(yī)保目錄的數(shù)量創(chuàng)歷年新高，15種罕見病用藥納入目錄，填補(bǔ)了10個(gè)病種的用藥保障空白。特別是像重癥肌無(wú)力等多年未得到解決、社會(huì)影響較大的罕見病疾病治療用藥被納入目錄，將產(chǎn)生良好的社會(huì)效果。
其中，罕見病創(chuàng)新藥、全球首款FcRn拮抗劑艾加莫德已在福建醫(yī)科大學(xué)附屬協(xié)和醫(yī)院通過(guò)臨時(shí)采購(gòu)醫(yī)保落地。
據(jù)悉，納入醫(yī)保目錄前，按照一年5個(gè)治療周期計(jì)算，全身型重癥肌無(wú)力患者使用艾加莫德的年治療費(fèi)用約為40萬(wàn)元左右；納入醫(yī)保后，本地的住院患者報(bào)銷比例為51%—74%。按照一年5個(gè)治療周期，符合報(bào)銷條件的患者，醫(yī)保報(bào)銷后年治療個(gè)人自付費(fèi)用最低5萬(wàn)—6萬(wàn)元。
福建醫(yī)科大學(xué)附屬協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師鄒漳鈺教授介紹，長(zhǎng)期以來(lái)，全身型重癥肌無(wú)力患者的治療依靠專家經(jīng)驗(yàn)判斷和傳統(tǒng)治療方案為主。然而，由于傳統(tǒng)治療手段在癥狀控制、治療副作用等方面存在明顯不足，長(zhǎng)期以來(lái)實(shí)現(xiàn)雙達(dá)標(biāo)的重癥肌無(wú)力治療目標(biāo)非常困難，這也是當(dāng)前重癥肌無(wú)力的治療難點(diǎn)。隨著醫(yī)保政策落地帶來(lái)的艾加莫德等創(chuàng)新藥物可及性提升，一方面更多重癥肌無(wú)力患者和家庭的治療負(fù)擔(dān)能進(jìn)一步減輕，改變過(guò)去“望新藥興嘆”的困境，早日用上創(chuàng)新藥，盡快達(dá)到治療目標(biāo)，實(shí)現(xiàn)正常生活；與此同時(shí)，我國(guó)重癥肌無(wú)力整體治療的標(biāo)準(zhǔn)和水平有望進(jìn)一步提升，特別是從長(zhǎng)期治療來(lái)看，有更多患者的生存質(zhì)量和長(zhǎng)期治療水平將得以改變。
名詞解釋
全身型重癥肌無(wú)力
作為神經(jīng)免疫性疾病中的罕見疾病，全身型重癥肌無(wú)力是一種慢性、自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，由神經(jīng)—肌肉接頭傳遞功能障礙引起，其特征是肌肉無(wú)力的反復(fù)發(fā)生和易疲勞，病程長(zhǎng)、難治療、易復(fù)發(fā)。據(jù)估計(jì)，我國(guó)約有17萬(wàn)全身型重癥肌無(wú)力患者。早在2018年，全身型重癥肌無(wú)力即已被納入國(guó)家五部委聯(lián)合發(fā)布的《第一批罕見病目錄》。
