■醫(yī)生為患兒注射諾西那生鈉。

　　臺海網(wǎng)1月9日訊 據(jù)廈門晚報報道   7日上午，樂樂（化名）打完針后問媽媽:“以后我是不是就能走路了，可以和同學(xué)們一起玩了？”聽到女兒這句話，吳女士忍不住掉下眼淚，她說:“全家人等這一針等得太不容易了！”

　　8歲的樂樂是諾西那生鈉注射液納入醫(yī)保后的我市首例注射者。這種治療脊髓型肌萎縮癥（SMA）的藥品，此前打一針的費用近70萬元，1月1日起正式納入醫(yī)保藥品目錄后，費用降至3萬多元。

　　樂樂是一名脊髓型肌萎縮癥（SMA）患者，SMA是一種常染色體隱性遺傳病，主要表現(xiàn)為進行性肌無力和肌萎縮，進而出現(xiàn)吞咽、呼吸功能的喪失，甚至危及生命。市婦幼保健院自2007年開始，實驗室登記在案的SMA患者約80人。這次國家醫(yī)保政策的大力支持惠及廣大SMA患兒，據(jù)最新統(tǒng)計，約有24名SMA患兒選擇在該院接受諾西那生鈉治療。當(dāng)天，包括樂樂在內(nèi)，共有4名SMA患兒在市婦幼保健院注射了諾西那生鈉注射液。

　　據(jù)悉，諾西那生鈉注射液于2019年2月進入中國，患者需要在前63天注射4針，往后每4個月注射1針，終身用藥。“得知諾西那生鈉納入醫(yī)保，我都哭了！”樂樂的媽媽吳女士說，2015年女兒確診，因為無法走路，剛上小學(xué)時，她的爸爸辭了工作，每天抱著她去學(xué)校，在學(xué)校陪著她。到小學(xué)二年級，她的爸爸去工作了，換媽媽抱著她上下學(xué)，奶奶在課間去學(xué)校探望。“現(xiàn)在女兒的救命藥我們有能力用了，未來要更加努力，配合醫(yī)生的康復(fù)治療，期待孩子可以站起來。”吳女士說。

　　市婦幼保健院兒內(nèi)科副主任醫(yī)師陸妹是樂樂的主治醫(yī)師，她表示，以前會通過康復(fù)訓(xùn)練幫助患兒維持正常的身體機能，但沒有藥物治療僅靠康復(fù)訓(xùn)練是遠遠不夠的，病情還是會發(fā)展，希望用藥以后可以更好地改善SMA患兒的肌力，增加他們的運動能力。接下來，醫(yī)院會對注射藥物的患兒進行跟蹤，對整體治療效果進行評估，并協(xié)調(diào)團隊給予患兒綜合治療。

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　　2021年12月，包括諾西那生鈉注射液在內(nèi)的7個罕見病藥品談判成功，納入新版國家醫(yī)保藥品目錄。在此次談判過程中，一位醫(yī)保談判專家因“靈魂砍價”而備受關(guān)注。

　　據(jù)了解，2018年以來國家醫(yī)療保障局每年一次動態(tài)調(diào)整醫(yī)保藥品目錄，罕見病用藥也在調(diào)入之列。同時，通過對罕見病藥品談判準(zhǔn)入，罕見病用藥價格大幅降低。（文/圖 記者 吳笛）